脊髓性肌萎缩症(SMA)中心是约翰霍普金斯医院的一个多专业诊所, 专门从事SMA和相关疾病的诊断和治疗. 我们的团队拥有数十年的综合经验，包括SMA各个方面的专家, 比如临床护理, 临床试验和研究. 这种经验使我们在提供准确诊断方面具有优势，特别是对婴儿. 约翰霍普金斯SMA中心拥有最先进的治疗方法，是国内唯一一家为患者提供从婴儿期到成年期持续护理的中心.
Our Mission
Patient Care
- Provide expert, 为SMA及相关疾病患者提供多专业护理, 从婴儿期到成年期
- 实施fda批准的新疗法
- 为SMA患者及其家人提供支持服务
Research
- 参与新型SMA疗法的多中心临床试验
- 结合临床和临床前研究，进一步了解SMA的发病机制
Education
- 激励和培训下一代研究人员和临床医生来解决这一毁灭性的疾病
- 提高公众对SMA的认识并教育患者及其家属
挽救生命的脊髓性肌萎缩症治疗| Sam的故事
在一种基因治疗药物被开发出来改变SMA中断裂基因的表达方式之前, 没有办法减缓虚弱的进程. 多亏了约翰·霍普金斯大学的巨大团队, 这种救命的药物已经被使用了500多次，对患者的生活产生了深远的影响. 来见见第500次注射的推荐十大正规网赌平台.
基因转移疗法治疗罕见小儿神经系统疾病
小儿神经学家汤姆·克劳福德讨论了基因转移疗法如何用于治疗儿童罕见的神经系统疾病, 约翰霍普金斯大学是如何用它来治疗被诊断患有SMA的婴儿的, 基因转移治疗领域未来的挑战必须解决.
Our Team
除了我们的核心儿科神经学家团队, 我们与约翰霍普金斯大学的其他机构合作, 包括整形外科专家, anesthesiology, genetics, 胃肠病学和肺部医学, 为患有SMA的儿童提供全面的照顾. Dr. Sumner and Dr. 克劳福德还为开发SMA治疗方法的公司担任顾问.
脊髓性肌萎缩症的新疗法为许多神经退行性疾病提供了希望
现有SMA治疗的成功和挑战为开发其他神经系统疾病的治疗方法提供了重要的见解. 夏洛特·萨姆纳，M.D.，讨论了有助于确定这些疗法新靶点的研究.